ALS: „Unikalne” komórki mogą otworzyć nowe możliwości terapii
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, która prowadzi do śmierci komórek nerwowych kontrolujących ruch, uniemożliwiając ludziom poruszanie się i ostatecznie oddychanie. ALS jest śmiertelny i jak dotąd nieuleczalny. Czy nowe odkrycia mogą dać nadzieję na nowe terapie?
ALS, znany również jako choroba Lou Gehriga, dotyka około 30 000 osób w samych Stanach Zjednoczonych.
Jednak jego przyczyny pozostają w dużej mierze nieznane. Obecnie nie ma lekarstwa i dostępnych jest niewiele metod leczenia poprawiających jakość życia lub wydłużających jego oczekiwaną długość.
Stan ten czasami charakteryzuje się „ogniskowym początkiem”, co oznacza, że objawy pojawiają się jeden po drugim w określonym obszarze, takim jak ramię, zanim rozprzestrzenią się na resztę ciała.
Tak więc, gdy neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym i mózgu zaczynają umierać, osoba z ALS może najpierw doświadczyć paraliżu jednej kończyny, potem drugiej itd., Aż komórki motoryczne, które zasilają mięśnie oddechowe, obumierają, uniemożliwiając osobie oddychać.
Według National Institute of Neurological Disorders and Stroke „Żaden test nie może zapewnić ostatecznej diagnozy ALS”, a lekarze ostatecznie diagnozują stan na podstawie objawów.
Z tego powodu większość osób z ALS otrzymuje diagnozę, gdy stan już się rozwinął w widocznym stopniu.
Nowe badania przeprowadzone na Uniwersytecie Illinois w Chicago pozwoliły zidentyfikować po raz pierwszy zestaw biomarkerów, które odróżniają osoby z ALS od osób bez choroby neurodegeneracyjnej.
Te ustalenia, o których informują badacze Neurobiologia chorób, może pomóc lekarzom we wcześniejszym zdiagnozowaniu choroby, a także otworzyć nowe możliwości badań nad terapią celowaną.
Komórki „nigdy wcześniej nie zgłaszane” w ALS
W ramach nowych badań naukowcy ponownie przeanalizowali próbki neuronów ruchowych i powiązanych komórek, które zostały pobrane z rdzeni kręgowych osób zmarłych z powodu ALS oraz od osób zdrowych bez schorzeń neurodegeneracyjnych.
Naukowcy przyjrzeli się tym próbkom już w 2010 roku, kiedy porównali populacje komórek, analizując ekspresję genów w każdej z nich. Naukowcy zebrali próbki z obszarów rdzenia kręgowego, które były mniej dotknięte u osób z ALS.
„Ponieważ muszą zachodzić zmiany komórkowe w obszarach rdzenia kręgowego sąsiadujących z obszarami, w których choroba wyraźnie wpłynęła na neurony ruchowe w kręgosłupie, chcieliśmy przyjrzeć się neuronom z tych sąsiednich obszarów, aby określić, czy różnią się od zdrowej tkanki” - wyjaśnia kierownik badacz dr Fei Song.
„Ta wyniszczająca choroba nie ma skutecznego leczenia, aby zatrzymać postęp choroby, a istnieją tylko dwa leki, które mogą przedłużyć przeżycie pacjenta o kilka miesięcy. Dlatego bardzo potrzebne są nowe cele dla leków, zwłaszcza te, które można by podać we wcześniejszych stadiach choroby ”- kontynuuje.
Zespół zidentyfikował już pewne istotne różnice między neuronami i innymi komórkami obecnymi w kręgosłupach osób z ALS i tymi obecnymi w kręgosłupach osób zdrowych.
W ramach bieżących badań naukowcy zdecydowali się na ponowną ocenę tych próbek przy użyciu nowatorskiej metody analizy bioinformatycznej w celu ponownej oceny danych genetycznych, które początkowo zgromadzili.
Pozwoliło to zespołowi zidentyfikować określone typy komórek w pobranych próbkach. W ten sposób naukowcy odkryli, że osoby, które zmarły z powodu ogniskowego ALS miały różne typy neuronów ruchowych w porównaniu ze zdrowymi osobami.
Co więcej, różnice te były związane z mikroglejem i astrocytami, dwoma typami wyspecjalizowanych komórek nerwowych, które nie pojawiały się w próbkach pobranych z tych samych obszarów rdzenia kręgowego u zdrowych uczestników.
„Kiedy przeanalizowaliśmy dane, było jasne, że mieszanina komórek od pacjentów z ALS bardzo różni się od pacjentów bez choroby neurodegeneracyjnej” - zauważa dr Song.
Zespół argumentuje, że odkrycia te mogą w przyszłości pozwolić im lepiej zrozumieć niektóre mechanizmy leżące u podstaw ALS i być może opracować ukierunkowane strategie terapeutyczne.
„Znaleźliśmy nowy i unikalny podtyp neuronów ruchowych u tych pacjentów, których wcześniej nie zgłaszano. Teraz, gdy zidentyfikowaliśmy nowe podtypy neuronów ruchowych i mikrogleju obecne u pacjentów z ALS, możemy rozpocząć dalsze badania ich roli w przyczynianiu się do postępu choroby. ”
Dr. Fei Song
