Czy możemy ufać wynikom wczesnych badań klinicznych?
Wyniki wczesnych badań klinicznych dotyczących nowych metod leczenia chorób przewlekłych mogą być drastycznie przesadzone, zgodnie z analizą opublikowaną w tym tygodniu.
Ponieważ średnia długość życia powoli się wydłuża, liczba osób z chorobami przewlekłymi stale rośnie. W rzeczywistości prawie połowa dorosłych w Stanach Zjednoczonych żyje obecnie z co najmniej jedną chorobą przewlekłą.
Wszystkie te schorzenia - w tym choroby serca i nerek, udar, rak i cukrzyca - można leczyć, ale wiele dostępnych metod leczenia ma nieprzyjemne skutki uboczne. Nikogo nie można jeszcze wyleczyć.
Lekarze i pacjenci z niecierpliwością czekają na informacje o innowacyjnych, nowych sposobach leczenia tych chorób. Jednocześnie badania medyczne są na najwyższym poziomie. W skali globalnej liczba zarejestrowanych badań klinicznych wzrosła siedmiokrotnie od 2004 do 2013 roku.
Taki impuls w badaniach może być dobrą rzeczą tylko dla osób liczących na nowe terapie. A tutaj o Wiadomości medyczne dzisiaj, omawiamy jak najwięcej istotnych nowych odkryć.
Wciskanie palców w nowe odkrycia z najlepszych czasopism jest tym, co sprawia, że nasi czytelnicy wracają. Znaczenie i podekscytowanie przełomową nauką utrzymuje mnie w pracy.
Kiedy więc przeczytałem sprawozdanie, o którym dzisiaj rozmawiamy, muszę przyznać, że moje serce trochę zamarło. Krótko mówiąc, naukowcy doszli do wniosku, że do wyników wczesnych badań klinicznych należy podchodzić z ostrożnością.
Przeprowadzona w Mayo Clinic Evidence-Based Practice Centre analiza bada złowieszczo nazwany efekt Proteus.
Efekt Proteusa
Kiedy po raz pierwszy testuje się nową terapię, wczesne wyniki są często znacznie wyraźniejsze niż w późniejszych badaniach. Innymi słowy, testowany lek lub procedura wydaje się na początku działać lepiej, a następnie, gdy jest ponownie badany w późniejszym terminie, siła efektu maleje. Nazywa się to efektem Proteusa.
Chociaż efekt ten był już mierzony w innych dziedzinach, główny autor badania, dr Fares Alahdab, chciał zbadać to zjawisko w odniesieniu do badań klinicznych chorób przewlekłych.
Chciał zobaczyć dokładnie, na ile badań wpłynęło to i jak bardzo. Drugie ważne pytanie, które zadał zespół, brzmiało: „Dlaczego tak się dzieje?”
W ramach śledztwa przejrzeli setki artykułów. Zostały one pozyskane z 10 najlepszych czasopism medycznych według ich współczynnika wpływu - uniwersalnego systemu rankingowego dla czasopism. W szczególności skupili się na 70 metaanalizach opublikowanych w latach 2007–2015.
Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Postępowanie w klinice Mayo. Naukowcy ujawnili, że efekt pierwszego lub drugiego badania dotyczącego urządzenia lub leczenia był 2,67 razy większy niż efekt obserwowany w kolejnych badaniach.
„Zjawisko przesadnych wczesnych wyników było obecne w aż 37% analizowanych przez nas badań” - ujawnia dr Alahdab.
Efekt jest ciekawy i być może nieoczekiwany. Jednak ma to również poważne konsekwencje dla osób z chorobami przewlekłymi i tych, którzy je leczą.
„Często pacjenci cierpią na więcej niż jedną chorobę przewlekłą, a oni i ich lekarze szukają informacji na temat nowych metod leczenia. Muszą mieć świadomość, że efekt obserwowany we wcześniejszych próbach może nie wytrzymać z upływem czasu i może być znacznie skromniejszy ”.
Główny badacz dr M. Hassan Murad
Krótko mówiąc, podjęcie decyzji o opiece w odpowiedzi na wczesne wykrycie może być przedwczesne.
Dlaczego to się dzieje?
Naukowcy rozpoczęli badania od szeregu teorii wyjaśniających, dlaczego istnieje efekt Proteus. Niektóre zmienne, które mogą odgrywać rolę, obejmują wielkość badania (być może późniejsze badania obejmowały więcej osób), długość badania (być może wcześniejsze badania trwały krócej) i badaną populację (różnica między pacjentami stacjonarnymi a ambulatoryjnymi, np. instancja).
Innym czynnikiem, który może odgrywać rolę, jest finansowanie. Jeśli naukowcy pracują dla firmy produkującej testowany lek, może istnieć zachęta do zebrania pozytywnych wyników. Podobnie, badanie można zatrzymać wcześniej, aby uzyskać korzystniejsze wyniki.
Kiedy analiza przyjrzała się każdej z powyższych zmiennych (i wielu innym), nie wykazała żadnych statystycznie istotnych skutków we wszystkich badaniach. Ale w każdym indywidualnym przypadku jeden lub wiele z tych czynników może być odpowiedzialnych za efekt.
Wydaje się, że nie ma jednej odpowiedzi. Autorzy piszą: „[A] przynajmniej na razie efekt Proteusa jest nieprzewidywalny”.
Nie oznacza to, że wyniki wczesnych badań klinicznych są nieistotne lub bezcelowe. Tak daleko jak MNT są zaniepokojeni, nadal warto je zgłaszać. Dr Murad nie chce, aby jego odkrycia były postrzegane jako negatywne.
W rzeczywistości wyjaśnia: „Niektórzy ludzie mogą pomyśleć, że jest to przesłanie antyinnowacyjne. Wręcz przeciwnie, witamy nowe metody leczenia. Chcemy tylko, aby ludzie wiedzieli, że korzyści obserwowane w praktyce, gdy leczenie jest stosowane u osób z różnymi chorobami współistniejącymi iw różnych sytuacjach, może być mniejsze niż to, co obserwowano w pierwszych badaniach klinicznych. ”
Przesłanie do domu jest proste: weź wczesne wyniki z przymrużeniem oka. Nie chodzi o to, że wczesne próby są nieistotne - wręcz przeciwnie. Stanowią niezbędną część podróży od teorii do praktyki. Jest to waga, jaką przywiązujemy do ustaleń, które mogą wymagać poprawienia.
Tu na MNT, nie jesteśmy jeszcze całkiem gotowi, aby odłożyć nasze klawiatury.
