Rak: „Gotowe” leczenie komórkami macierzystymi wchodzi do badań klinicznych
W pierwszym tego rodzaju badaniu w Stanach Zjednoczonych naukowcy testują immunoterapię naturalnymi komórkami zabójczymi pochodzącymi z komórek macierzystych u osób z nieuleczalnym rakiem.
Rak jest drugim co do wielkości zabójcą na świecie po chorobach serca. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych w 2019 roku z powodu raka umrze około 606880 osób.
Wraz z pojawieniem się immunoterapii naukowcy mieli nadzieję wzmocnić układ odpornościowy osoby, aby skutecznie zwalczać i niszczyć guzy.Chociaż ten rodzaj terapii całkowicie zmienił krajobraz leczenia nowotworów, takich jak czerniak, nadal istnieje znaczna liczba osób, których guzy mogą wymykać się układowi odpornościowemu.
Na liście immunoterapii, do takich jak adoptywny transfer komórek i inhibitory punktów kontrolnych, dołączają komórki NK (ang. Natural killer). Te wyspecjalizowane białe krwinki są wyposażone w potężny arsenał narzędzi do szybkiego działania komórek rakowych.
Teraz naukowcy z University of California (UC) San Diego School of Medicine prowadzą badanie kliniczne z Fate Therapeutics, współpracownikiem przemysłowym, w celu zbadania komórek NK zarówno samodzielnie, jak iw połączeniu z inhibitorami punktów kontrolnych u osób z zaawansowanymi guzami litymi.
Jeden szczególny czynnik odróżnia to badanie od innych wykorzystujących komórki NK do podobnych celów.
To „gotowe” badanie immunoterapii NK jest pierwszym w USA, w którym wykorzystano komórki uzyskane przez naukowców z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS).
Używanie komórek macierzystych do zabijania raka
Naukowcy po raz pierwszy opracowali komórki iPS w 2006 r., Włączając cztery uśpione geny w komórkach skóry. W ten sposób całkowicie zmieniło się właściwości tych komórek i przywróciło je do stanu embrionalnego.
Obecnie powszechnie uznawane za alternatywę dla embrionalnych komórek macierzystych, komórki iPS mogą, podobnie jak ich embrionalne odpowiedniki, rozwinąć się w dowolny typ komórki.
Dla naukowców, którzy pracują nad terapiami komórkowymi, stanowi to rozwiązanie głównej przeszkody w rozwijaniu ich technologii do zastosowań klinicznych.
Wiele terapii wykorzystuje własne komórki pacjenta lub komórki dawcy. Chociaż ten rodzaj spersonalizowanego leczenia jest podstawą obecnych zastosowań terapii komórkowej, jest kosztowny i czasochłonny.
Z drugiej strony wykorzystanie komórek iPS umożliwia naukowcom wytwarzanie niekończącego się strumienia komórek. Wszystko, czego potrzebują, to niezawodna metoda przekształcania komórek iPS w określony typ komórek, którego potrzebują.
W ten sposób pojedyncza komórka iPS może stać się „dostępnym z półki” źródłem komórek do terapii, które łatwo jest wytwarzać wielokrotnie.
W 2013 roku dr Dan Kaufman - profesor medycyny na Wydziale Medycyny Regeneracyjnej i dyrektor terapii komórkowej w Szkole Medycznej UC San Diego - wraz ze swoim zespołem opracował metodę ekspansji dużej liczby komórek NK z ludzkich komórek iPS na raka terapia.
Opublikowali metodę w czasopiśmie Medycyna translacyjna komórek macierzystych.
Po szeroko zakrojonych badaniach przedklinicznych, Food and Drug Administration (FDA) dała dr Kaufmanowi i Fate Therapeutics zielone światło w listopadzie ubiegłego roku na rozpoczęcie I fazy badania klinicznego w celu przetestowania ich immunoterapii NK pochodzącej z iPS u osób z zaawansowanymi guzami litymi.
Pierwsza gotowa immunoterapia raka
Pierwsza faza badania rozpoczęła się w lutym i obejmie do 64 osób z zaawansowanym, nieuleczalnym rakiem. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa leczenia. Inne cele to określenie stopnia, w jakim guzy reagują na terapię komórkami Nk oraz ustalenie, jak długo komórki pozostają w ciałach uczestników.
Zespół będzie podawał komórki raz w tygodniu przez 3 tygodnie, samodzielnie lub w połączeniu z jednym z trzech inhibitorów punktów kontrolnych, a mianowicie niwolumabem, pembrolizumabem lub atezolizumabem.
Badanie jest próbą otwartą, co oznacza, że wszyscy uczestnicy badania będą wiedzieć, jakie leczenie otrzymują.
„To przełomowe osiągnięcie w dziedzinie medycyny opartej na komórkach macierzystych i immunoterapii raka” - wyjaśnia dr Kaufman w komunikacie prasowym. „To badanie kliniczne stanowi pierwsze zastosowanie komórek wyprodukowanych z indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek macierzystych do lepszego leczenia i zwalczania raka”.
„Razem z Fate Therapeutics mogliśmy wykazać w badaniach przedklinicznych, że ta nowa strategia produkcji pluripotencjalnych komórek NK, pochodzących z komórek macierzystych, może skutecznie zabijać komórki rakowe w hodowli komórkowej i modelach mysich” - kontynuuje.
Pierwszą osobą, która otrzymała leczenie w ramach badania był Derek Ruff. Po 10 latach remisji pan Ruff ma raka okrężnicy w stadium 4, który postępuje pomimo agresywnego leczenia.
„Przyjazd do ośrodka onkologicznego [National Cancer Institute] wiele dla mnie znaczy. Poza tym moje opcje nie są dobre. Niektórzy ludzie mogą nie zdecydować się na badanie kliniczne, ale ja chcę mieć szansę na wyleczenie ”.
Derek Ruff
Minie trochę czasu, zanim wyniki badania będą dostępne, przy założeniu, że badanie to potrwa do 2022 r. Jednak utoruje drogę nie tylko nowej generacji immunoterapii do leczenia raka, ale także innych komórek pochodzących z iPS. terapie do naśladowania. Patrz na przestrzeń.
