Mukowiscydoza: Istniejący lek może poprawić czynność płuc
Naukowcy twierdzą, że lek, który jest już dostępny na rynku, może pomóc osobom dotkniętym mukowiscydozą.
Według najnowszych badań amfoterycyna, która jest lekiem przeciwgrzybiczym, może pomóc osobom z mukowiscydozą w walce z przewlekłymi bakteryjnymi infekcjami płuc, które zwykle występują w tej chorobie.
„Naprawdę ekscytującą wiadomością jest to, że amfoterycyna jest lekiem już zatwierdzonym i dostępnym na rynku” - powiedział dr Martin D. Burke, kierownik badań i profesor chemii na Uniwersytecie Illinois w Champaign.
To badanie, które ukazało się w czasopiśmie Nature, przedstawia zachęcające odkrycia naukowców.
Zespół wykorzystał tkankę płuc ludzi z mukowiscydozą, a także zwierzęce modele mukowiscydozy, aby zobaczyć, w jaki sposób lek wpłynie na zmiany w tkance.
Odkryli, że amfoterycyna wywołała zmiany w tkance płucnej.
Zmiany te mają związek z poprawą czynności płuc i obejmują przywrócenie poziomu pH, zwiększoną aktywność przeciwbakteryjną i poprawę lepkości.
Ponadto wyjaśnili, że ludzie mogą podawać ten lek bezpośrednio do płuc, co powinno zmniejszyć skutki uboczne.
Mukowiscydoza w skrócie
Mukowiscydoza występuje po urodzeniu. Osoby cierpiące na tę chorobę mają wadliwe białko, które wpływa na komórki, tkanki i gruczoły wytwarzające śluz i pot.
W przypadku mukowiscydozy zagęszczony śluz może gromadzić się w dotkniętych narządach. Może to prowadzić do uszkodzeń lub infekcji w tych obszarach, co może zagrażać życiu.
Może również prowadzić do zapalenia, które może powodować problemy w narządach, takich jak płuca lub trzustka.
Podczas gdy mukowiscydoza może wpływać na różne układy narządów, takie jak przewód pokarmowy, mukowiscydoza w płucach może powodować najpoważniejsze powikłania.
Gęsty śluz może powodować poważne problemy w płucach, ponieważ nie tylko powoduje problemy z oddychaniem, ale może również prowadzić do przewlekłych infekcji bakteryjnych.
Leczenie jest dostępne, ale nie działa dla każdego. Dzieje się tak, ponieważ ludzie mają różne typy zmutowanych białek, a niektórzy ludzie w ogóle nie wytwarzają białek, co może utrudniać lub uniemożliwiać lekarzom leczenie.
Osoby z mukowiscydozą często stosują techniki leczenia polegające na rozluźnieniu śluzu i mogły nauczyć się różnych sposobów oddychania i kaszlu. Niektórzy ludzie przyjmują przepisane leki, takie jak leki rozszerzające oskrzela i rozcieńczalniki śluzu.
Podstawowym celem leczenia jest maksymalne spowolnienie postępu choroby płuc. Tutaj może pojawić się amfoterycyna.
Dlaczego leki przeciwgrzybicze mogą pomóc
Prof. Burke zauważył, że amfoterycyna może działać na wszystkie osoby z mukowiscydozą, bez względu na rodzaj mutacji; może działać, nawet jeśli tego białka nie ma.
„Zamiast próbować korygować białko lub przeprowadzać terapię genową - z których ta ostatnia nie jest jeszcze skuteczna w płucach - używamy surogatu małej cząsteczki, który może pełnić funkcję kanału brakującego lub wadliwego białka”.
Prof. Martin D. Burke
Leczenie byłoby szczególnie cenne dla 10 procent osób z mukowiscydozą, które w ogóle nie wytwarzają chorego białka - obecnie osoby te nie reagują na żadne dostępne leczenie.
Naukowcy muszą przeprowadzić znacznie więcej badań i przeprowadzić badania kliniczne leków na ludziach, aby potwierdzić te odkrycia, zanim lekarze będą mogli zaoferować to leczenie osobom z mukowiscydozą.
