Eksperymentalny lek może zapobiegać chorobie Alzheimera
Lek, który naukowcy opracowują obecnie w celu leczenia osób po udarze, może również pomóc w zapobieganiu chorobie Alzheimera.
Choroba Alzheimera jest najczęstszą formą demencji.
Według Stowarzyszenia Alzheimera, 5,7 miliona ludzi w Stanach Zjednoczonych żyje z tą chorobą.
Obecne leki mogą złagodzić tylko niektóre objawy choroby i nie ma jeszcze sposobu, aby zatrzymać jej postęp.
Neurodegeneracja, która występuje u osób z chorobą Alzheimera, wynika z gromadzenia się w mózgu białka zwanego beta-amyloidem.
Beta-amyloid jest obecny w zdrowym mózgu, ale nieprawidłowo sfałdowane białka mogą gromadzić się, tworząc blaszki amyloidowe.
Te płytki zmniejszają przepływ krwi do mózgu, prowadząc do rozpadu komórek mózgowych.
Przez lata naukowcy badali wiele farmakologicznych metod zwalczania tych blaszek, ale jak dotąd żadna z nich nie doprowadziła do opracowania skutecznych leków.
Niedawno naukowcy z Uniwersytetu Południowej Kalifornii (USC) w Los Angeles zbadali nowy, innowacyjny związek, który jest już badany przez społeczność naukową.
Przedstawiamy 3K3A-APC
3K3A-APC to zmodyfikowana wersja aktywowanego białka C, które jest białkiem pochodzącym z krwi, które chroni komórki mózgowe i naczynia krwionośne przed uszkodzeniem w wyniku zapalenia.
Aktywowane białko C jest naturalnie silnym antykoagulantem. Jednak zmiany, które naukowcy wprowadzili do nowo zmodyfikowanej wersji, zmniejszyły jej właściwości przeciwzakrzepowe o około 90%, zachowując jednocześnie właściwości ochronne.
Naukowcy przetestowali już 3K3A-APC w zwierzęcych modelach stwardnienia rozsianego, stwardnienia zanikowego bocznego i urazowego uszkodzenia mózgu, uzyskując obiecujące wyniki.
Obecnie trwają prace nad lekiem, który ma leczyć krwawienia mózgowe u osób, które przeszły udar. Jak dotąd lek wydaje się zmniejszać krwawienie w mózgu, przy niewielkich skutkach ubocznych lub obawach dotyczących bezpieczeństwa.
W wyniku pozytywnych wyników 3K3A-APC w innych badaniach, autorzy obecnego badania zdecydowali się porównać to z chorobą Alzheimera. Główny autor dr Berislav V. Zlokovic pisze:
„Ze względu na jego działanie neuroprotekcyjne, chroniące naczynia krwionośne i przeciwzapalne w wielu modelach zaburzeń neurologicznych, zbadaliśmy, czy 3K3A-APC może również chronić mózg przed toksycznym działaniem toksyny P-amyloidu w mysim modelu choroby Alzheimera. ”
Najnowsze odkrycia zespołu znajdują się w Journal of Experimental Medicine.
Naukowcy przeprowadzili swoje badania na myszach z wieloma mutacjami genetycznymi, które, jak wykazały badania, zwiększają ryzyko choroby Alzheimera. Zwierzęta te wytwarzają wysoki poziom beta-amyloidu i wykazują zarówno osłabienie funkcji poznawczych, jak i zapalenie układu nerwowego.
Jak przypuszczali naukowcy, 3K3A-APC zmniejszyło gromadzenie się toksycznego białka w mózgach tych myszy.
Ponadto myszy nie wykazały spodziewanych deficytów pamięci, które powodują gromadzenie się białek, a mózgowy przepływ krwi był prawidłowy. W chorobie Alzheimera objawy zapalenia mózgu są częste. U myszy, które otrzymały 3K3A-APC, zespół zauważył znacznie zmniejszony stan zapalny.
Jak działa 3K3A-APC?
Następnie naukowcy chcieli zrozumieć, w jaki sposób ten eksperymentalny lek przynosi swoje korzyści. Odkryli, że 3K3A-APC zmniejszyło ilość enzymu zwanego beta-sekretazą 1 (BACE1), który tworzą komórki nerwowe. BACE1 jest niezbędny do tworzenia beta-amyloidu; bez niego nie mogą powstać tablice.
W przeszłości naukowcy próbowali używać różnych związków do blokowania BACE1. Jak dotąd nie doprowadziło to do powstania nowych leków. Jednak wykazali, że interferencja z BACE1 zmniejsza blaszki choroby Alzheimera w mózgu.
Ten obecny lek stosuje nieco inne podejście, ponieważ blokuje wytwarzanie enzymu, a nie sam enzym.
Naukowcy są przekonani, że 3K3A-APC może być najbardziej korzystny we wczesnych stadiach choroby Alzheimera, zanim nastąpi znaczące nagromadzenie beta-amyloidu.
Po dokonaniu przeglądu wcześniejszych eksperymentów dotyczących roli BACE1, autorzy piszą: „Podsumowując, badania te sugerują, że optymalny czas na leczenie patologii beta-amyloidu inhibitorami BACE1 jest na wczesnym etapie choroby, przed rozpowszechnieniem się [beta-amyloidu] ] pojawia się płytka nazębna ”.
„Nasze obecne dane potwierdzają tezę, że 3K3A-APC ma potencjał jako skuteczna terapia anty-beta-amyloidowa we wczesnym stadium choroby Alzheimera u ludzi”.
Berislav V. Zlokovic
Jak zawsze, zanim nowa terapia będzie mogła wejść na rynek, konieczne będą znacznie więcej badań na innych modelach zwierzęcych, a ostatecznie na ludziach.
Ponieważ choroba Alzheimera jest obecnie nieuleczalna, znalezienie nowego sposobu podejścia do tej choroby jest nieocenione. Wyniki te są ekscytujące i niewątpliwie wkrótce rozpoczną się dalsze prace.
