JAK DZIAŁAJĄ BADANIA KLINICZNE?

Jak przebiegają badania kliniczne i kto może w nich uczestniczyć?

Badania kliniczne to badania naukowe, których celem jest ustalenie, czy strategia medyczna, leczenie lub urządzenie są bezpieczne do użytku lub spożycia przez ludzi.

Badania te mogą również oceniać skuteczność podejścia medycznego w przypadku określonych schorzeń lub grup ludzi.

Ogólnie rzecz biorąc, wzbogacają wiedzę medyczną i dostarczają wiarygodnych danych, które pomagają w podejmowaniu decyzji i wytycznych dotyczących opieki zdrowotnej.

Aby zapewnić uczestnikom bezpieczeństwo, próby rozpoczynają się w małych grupach i sprawdzają, czy nowa metoda powoduje jakiekolwiek szkody lub niezadowalające skutki uboczne. Dzieje się tak, ponieważ technika, która jest skuteczna w laboratorium lub na zwierzętach, może nie być bezpieczna lub skuteczna dla ludzi.

Szybkie fakty dotyczące badań klinicznych

Badania kliniczne mają na celu ustalenie, czy strategia medyczna, leczenie lub wyrób są bezpieczne i skuteczne w użyciu lub konsumowaniu przez ludzi.
Badania składają się z czterech faz i mogą koncentrować się na: leczeniu, zapobieganiu, diagnostyce, badaniach przesiewowych, opiece wspomagającej, badaniach w zakresie usług zdrowotnych i naukach podstawowych.
W skład zespołu badawczego będą prawdopodobnie wchodzić lekarze, pielęgniarki, pracownicy socjalni, pracownicy służby zdrowia, naukowcy, menedżerowie danych i koordynatorzy badań klinicznych.
Uczestnictwo może wiązać się zarówno z ryzykiem, jak i korzyściami.Uczestnicy muszą przeczytać i podpisać dokument „świadomej zgody” przed przystąpieniem do badania.
Ryzyka są kontrolowane i monitorowane, ale charakter badań medycznych oznacza, że niektórych zagrożeń nie da się uniknąć.

Co to są badania kliniczne?

Głównym celem badań klinicznych są badania. Badania mają na celu wzbogacenie wiedzy medycznej związanej z leczeniem, diagnozowaniem i zapobieganiem chorobom lub stanom chorobowym.

Badania kliniczne to badania naukowe, których celem jest ustalenie, czy strategia medyczna, leczenie lub urządzenie są bezpieczne do użytku lub spożycia przez ludzi.

Badania są zgodne z surowymi standardami i wytycznymi naukowymi, które mają na celu:

chronić uczestników
zapewniają wiarygodne i dokładne wyniki

Badania kliniczne na ludziach odbywają się na końcowych etapach długiego, systematycznego i dokładnego procesu badawczego.

Proces ten często rozpoczyna się w laboratorium, gdzie opracowywane i testowane są nowe koncepcje.

Testy na zwierzętach pozwalają naukowcom zobaczyć, jak to podejście wpływa na żywe ciało.

Wreszcie testy na ludziach przeprowadza się w małych, a następnie w większych grupach.

Próby można przeprowadzić w celu:

Oceń jedną lub więcej interwencji terapeutycznych w przypadku choroby, zespołu lub stanu, takich jak leki, urządzenia medyczne lub podejścia do operacji lub terapii
Oceń sposoby zapobiegania chorobie lub schorzeniu, na przykład poprzez leki, szczepionki i zmiany stylu życia
Oceń jedną lub więcej interwencji diagnostycznych, które mogą zidentyfikować lub zdiagnozować określoną chorobę lub stan
Zbadaj metody identyfikacji w celu rozpoznania stanu lub czynników ryzyka dla tego stanu
Poznaj procedury opieki wspomagającej, aby poprawić komfort i jakość życia osób z przewlekłą chorobą

Wynik badania klinicznego może określić, czy nowa strategia medyczna, leczenie lub wyrób:

pozytywnie wpływa na rokowanie pacjenta
powoduje nieprzewidziane szkody
nie przynosi żadnych pozytywnych korzyści lub ma negatywne skutki

Badania kliniczne mogą dostarczyć cennych informacji na temat opłacalności leczenia, wartości klinicznej testu diagnostycznego oraz tego, jak leczenie poprawia jakość życia.

Rodzaje badań klinicznych

Wszystkie badania kliniczne mają główny cel. Można je podzielić na następujące kategorie:

Leczenie: testowanie nowych metod leczenia, nowych kombinacji leków lub nowych podejść do operacji lub terapii
Zapobieganie: badanie sposobów poprawy zapobiegania chorobom lub nawrotów chorób poprzez, na przykład, leki, witaminy, szczepionki, minerały i zmiany stylu życia
Diagnostyka: znajdowanie ulepszonych technik testowania i procedur diagnozowania chorób i dolegliwości
Badanie przesiewowe: testowanie najlepszej metody identyfikacji określonych chorób lub schorzeń
Opieka wspomagająca: badanie procedur poprawiających komfort i jakość życia pacjentów z przewlekłą chorobą
Badania dotyczące usług zdrowotnych: ocena świadczenia, procesu, zarządzania, organizacji lub finansowania opieki zdrowotnej
Nauki podstawowe: badanie działania interwencji

Dlaczego badania kliniczne są ważne?

Badania kliniczne pomagają ulepszyć i rozwinąć opiekę medyczną. Badania dostarczają faktycznych dowodów, które można wykorzystać do poprawy opieki nad pacjentem.

Badania kliniczne są prowadzone tylko wtedy, gdy lekarze nie są świadomi takich elementów, jak:

czy nowe podejście działa skutecznie u ludzi i czy jest bezpieczne
jakie terapie lub strategie działają najskuteczniej w przypadku określonych chorób i grup osób

W przygotowaniu, prowadzeniu i monitorowaniu badań klinicznych zaangażowane są różne elementy.

Protokół badań klinicznych

Protokół to pisemny opis badania klinicznego. Obejmuje cele badania, projekt, metody, podstawy naukowe i informacje statystyczne.

Próba przebiega zgodnie z kompleksowym planem lub protokołem. Protokół to pisemny opis badania klinicznego.

Obejmuje cele badania, projekt i metody, odpowiednie podstawy naukowe i informacje statystyczne.

Kluczowe informacje, które należy uwzględnić, mogą obejmować:

liczba uczestników
kto jest uprawniony do wzięcia udziału
jakie testy będą przeprowadzane i jak często
rodzaje danych, które mają być gromadzone
długość badania
szczegółowe informacje o planie leczenia

Unikanie uprzedzeń

Badacze muszą podjąć środki, aby uniknąć stronniczości.

Błąd systematyczny odnosi się do wyborów dokonywanych przez człowieka lub innych czynników, które nie są związane z protokołem, ale mogą mieć wpływ na wyniki badania.

Kroki, które mogą pomóc w uniknięciu stronniczości, to grupy porównawcze, randomizacja i maskowanie.

Grupy porównawcze

Większość badań klinicznych wykorzystuje grupy porównawcze do porównywania strategii medycznych i metod leczenia. Wyniki pokażą, czy jedna grupa ma lepszy wynik niż druga.

Zwykle odbywa się to na jeden z dwóch sposobów:

Jedna grupa otrzymuje istniejące leczenie schorzenia, a druga grupa otrzymuje nowe leczenie. Następnie badacze porównują, która grupa ma lepsze wyniki.
Jedna grupa otrzymuje nowe leczenie, a druga grupa otrzymuje placebo, nieaktywny produkt, który wygląda jak produkt testowany.

Randomizacja

W badaniach klinicznych z grupami porównawczymi często stosuje się randomizację. Uczestnicy są przydzielani do grup porównawczych przez przypadek, a nie z wyboru. Oznacza to, że wszelkie różnice zaobserwowane podczas badania będą spowodowane zastosowaną strategią, a nie wcześniej istniejącymi różnicami między uczestnikami.

Maskowanie lub oślepianie

Maskowanie lub oślepianie pomaga uniknąć uprzedzeń, ponieważ nie informuje ani uczestników, ani badaczy, jakie leczenie otrzymają uczestnicy.

Pojedyncza ślepa: ma to miejsce, gdy uczestnicy lub badacze nie wiedzą, która grupa jest do której.

Podwójnie ślepa: Dzieje się tak, gdy zarówno uczestnicy, jak i badacze nie są tego świadomi.

Czynniki zakłócające

Element zakłócający może zniekształcić prawdziwy związek między dwiema lub więcej cechami.

Na przykład można by wywnioskować, że osoby noszące zapalniczkę są bardziej narażone na raka płuc, ponieważ noszenie zapalniczki powoduje raka płuc. W tym przykładzie palenie jest kłopotliwe.

Osoby noszące zapalniczkę częściej palą, a palacze są bardziej narażeni na raka płuc, ale niektórzy ludzie mogą nosić zapalniczkę do innych celów.

Nieuwzględnienie tego może prowadzić do fałszywych wniosków.

Kto jest w zespole badawczym?

Każde badanie kliniczne poprowadzi główny badacz, którym jest zwykle lekarz.

W skład zespołu badawczego mogą wchodzić:

lekarzy
pielęgniarki
pracownicy socjalni
pracowników służby zdrowia
naukowcy
menedżerowie danych
koordynatorzy badań klinicznych

Gdzie są prowadzone badania kliniczne?

Lokalizacja zależy od rodzaju studiów i od tego, kto je organizuje.

Niektóre typowe lokalizacje to:

szpitale
uniwersytety
centra medyczne
gabinety lekarskie
kliniki społeczne
ośrodki badawcze finansowane ze środków federalnych i przemysłu

Jak długo trwają próby?

Zależy to między innymi od tego, co jest badane. Niektóre próby trwają dni, a inne latami.

Przed zapisaniem się na wersję próbną uczestnicy zostaną poinformowani, jak długo ma ona trwać.

Zaprojektowany i zorganizowany

Istnieją różne rodzaje studiów i różne sposoby ich organizowania. Oto kilka rodzajów studiów.

Badania obserwacyjne

Badania kohortowe i badania kontrolne przypadków są przykładami badań obserwacyjnych.

Badanie kohortowe

Badanie kohortowe to badanie obserwacyjne, w którym uczestnicy są wybierani i śledzeni w czasie, aby zobaczyć, jak prawdopodobne jest rozwinięcie się choroby w grupie.

Badanie kohortowe to badanie obserwacyjne, w którym wybierana jest badana populacja lub kohorta.

Zbierane są informacje w celu ustalenia, które podmioty:

szczególna cecha, taka jak grupa krwi, o której sądzi się, że jest związana z rozwojem danej choroby
narażenie na czynnik, który może być związany z chorobą, na przykład palenie papierosów

Można wybrać osobę, która pali. Następnie można je śledzić w czasie, aby zobaczyć, jak prawdopodobne jest, że rozwiną się u nich choroba w porównaniu z innymi ludźmi.

Ten rodzaj badania służy do badania wpływu podejrzewanych czynników ryzyka, których nie można kontrolować eksperymentalnie, takich jak wpływ palenia na raka płuc.

Główne zalety badań kohortowych to:

Ekspozycja jest mierzona przed wystąpieniem choroby i dlatego jest prawdopodobne, że nie będzie ona obiektywna pod względem rozwoju choroby.
Rzadkie narażenie można zbadać poprzez odpowiedni dobór kohort badawczych.
Dla każdego narażenia można badać wiele wyników - lub chorób.
Częstość występowania choroby można obliczyć zarówno w grupie narażonej, jak i nienaświetlonej.

Główne wady badań kohortowych to:

Zwykle są drogie i czasochłonne, zwłaszcza jeśli są prowadzone prospektywnie, co oznacza posuwanie się naprzód.
Zmiany zarówno stanu narażenia, jak i kryteriów diagnostycznych w czasie mogą wpływać na klasyfikację osób według narażenia i statusu choroby.
W końcowym wyniku może występować błąd informacyjny, ponieważ stan narażenia podmiotu jest znany.
Straty do kontynuacji mogą wskazywać na błąd selekcji.

Studia kontrolne przypadków

W badaniu kliniczno-kontrolnym można wyróżnić czynniki ryzyka dla określonego schorzenia.

Badacze porównują ludzi z chorobą i bez niej. Pracując wstecz w czasie, identyfikują różnice między tymi dwiema grupami.

Badania kliniczno-kontrolne są zawsze retrospektywne - patrząc wstecz - ponieważ rozpoczynają się od wyniku, a następnie śledzą wstecz, aby zbadać narażenie.

Główne zalety badań kliniczno-kontrolnych to:

Wyniki można uzyskać szybko.
Badanie może odbyć się przy minimalnym finansowaniu lub sponsorowaniu.
Są skuteczne w badaniu rzadkich chorób lub chorób o długim okresie indukcji.
Można zbadać szeroki zakres możliwych czynników ryzyka.
Można badać wielokrotne narażenia.
Wymagają kilku przedmiotów do nauki.

Główne wady badań kontrolowanych przypadków to:

Nie można wygenerować danych o zdarzeniach.
Podlegają uprzedzeniom.
Uzyskanie dokładnych, obiektywnych miar wcześniejszych ekspozycji może być trudne, jeśli prowadzenie dokumentacji jest nieodpowiednie lub niewiarygodne. Nazywa się to uprzedzeniem informacyjnym.
Wybór kontroli może być problematyczny. Może to spowodować błąd selekcji.
Sekwencja chronologiczna między narażeniem a chorobą może być trudna do określenia.
Nie są one odpowiednie do badania rzadkich ekspozycji, chyba że ekspozycja jest odpowiedzialna za duży odsetek przypadków.

Zagnieżdżone badanie kliniczno-kontrolne

W zagnieżdżonym badaniu kliniczno-kontrolnym grupy - przypadki i kontrole - pochodzą z tej samej badanej populacji lub kohorty.

Gdy kohorta jest śledzona naprzód, pojawiające się przypadki stają się „przypadkami” w badaniu kliniczno-kontrolnym. Nieobrażeni uczestnicy kohorty stają się „kontrolnymi”.

Zagnieżdżone badania kliniczno-kontrolne są mniej kosztowne i mniej czasochłonne w porównaniu z badaniami kohortowymi.

Zapadalność i chorobowość można niekiedy przewidzieć na podstawie zagnieżdżonego badania kohortowego z grupą kontrolną. Nie jest to możliwe na podstawie prostego badania kliniczno-kontrolnego, ponieważ całkowita liczba narażonych osób i czas obserwacji są zwykle nieznane.

Główne zalety zagnieżdżonych badań kliniczno-kontrolnych to:

Wydajność: Nie wszyscy uczestnicy kohorty wymagają badań diagnostycznych.
Elastyczność: Umożliwiają testowanie hipotez, których nie przewidziano podczas planowania kohorty.
Zmniejszenie błędu selekcji: próby i kontrole są pobierane z tej samej populacji.
Ograniczenie błędu informacyjnego: ekspozycję na czynnik ryzyka można ocenić, badając nie znając statusu przypadku.

Główną wadą jest to, że wyniki mają niższy autorytet ze względu na małą liczebność próby.

Badanie ekologiczne

Badanie ekologiczne analizuje związek między narażeniem a wynikami populacji lub społeczności.

Typowe kategorie badań ekologicznych obejmują:

porównania geograficzne
analiza trendów czasowych
badania migracji

Główne zalety badań ekologicznych to:

Są niedrogie, ponieważ można wykorzystać rutynowo gromadzone dane dotyczące zdrowia.
Są mniej czasochłonne niż inne badania.
Są nieskomplikowane i łatwe do zrozumienia.
Można zbadać wpływ ekspozycji mierzonych w grupach lub obszarach - takich jak dieta, zanieczyszczenie powietrza i temperatura.

Główne wady badań ekologicznych to:

Mogą wystąpić błędy dedukcji zwane błędem ekologicznym. Dzieje się tak, gdy badacze wyciągają wnioski na temat osób wyłącznie na podstawie analizy danych grupowych.
Trudno jest wykryć narażenie na relacje wynikowe.
Brakuje informacji na temat czynników zakłócających.
Pomiędzy obszarami mogą występować systematyczne różnice w sposobie pomiaru narażenia.

Badania eksperymentalne

Oprócz badań obserwacyjnych istnieją również badania eksperymentalne, w tym badania terapeutyczne.

Randomizowane próby kontrolowane

Randomizowane badanie kontrolowane losowo przydziela osoby, które otrzymają lub nie otrzymają określonej interwencji (składającej się z dwóch różnych terapii lub leczenia i placebo).

Randomizowane badanie kontrolne (RCT) losowo przydziela osoby, które otrzymają lub nie otrzymają określonej interwencji.

Zostanie zastosowany jeden z dwóch różnych zabiegów lub terapia i placebo.

Jest to najskuteczniejszy rodzaj badania w celu określenia, które leczenie jest najlepsze. Zmniejsza wpływ zmiennych zewnętrznych.

Główne zalety RCT to:

Ze strony badacza nie ma świadomego ani podświadomego uprzedzenia. Zasadniczo gwarantuje to zewnętrzną ważność.
Mylące zmienne, takie jak wiek, płeć, waga, poziom aktywności i tak dalej, można wyeliminować, o ile grupa próby jest wystarczająco duża.

Główne wady RCT to:

Są czasochłonne.
Mogą być drogie.
Wymagają dużych grup prób.
Rzadkie zdarzenia mogą być trudne do zbadania.
Możliwe są zarówno fałszywie dodatnie, jak i fałszywie ujemne błędy statystyczne.

Adaptacyjne badanie kliniczne

Adaptacyjna metoda projektowania opiera się na zebranych danych. Jest elastyczny i wydajny. Można wprowadzić modyfikacje do badania i procedur statystycznych trwających badań klinicznych.

Quasi-eksperyment

Badania quasi-eksperymentalne lub „nierandomizowane” obejmują szeroki zakres badań interwencyjnych, które nie są randomizowane. Ten typ badania jest często stosowany, gdy RCT nie jest logistycznie wykonalne lub etyczne.

Hierarchia dowodów

Utworzono szereg hierarchii dowodów, aby umożliwić uszeregowanie różnych metod badawczych zgodnie z trafnością ich ustaleń.

Hierarchie dowodów umożliwiają uszeregowanie różnych metod badawczych zgodnie z trafnością ich ustaleń.

Nie wszystkie projekty badawcze są równe pod względem ryzyka błędu i stronniczości w ich wynikach. Niektóre metody badań dostarczają lepszych dowodów niż inne.

Poniżej znajduje się przykład hierarchii medycyny opartej na faktach w formie piramidy, obejmującej dowody o niższej jakości na dole do dowodów wysokiej jakości na górze.

Fazy badań klinicznych

Badania medyczne są podzielone na różne etapy, zwane fazami. W przypadku testów narkotykowych są one określone przez FDA.

Próby wczesnej fazy badają bezpieczeństwo leku i skutki uboczne, jakie może on powodować. Późniejsze próby sprawdzają, czy nowa kuracja jest lepsza od istniejącej.

Badania fazy 0: Farmakodynamika i farmakokinetyka

Faza 0 to faza eksploracyjna, która pomaga w dostarczeniu informacji klinicznych na temat nowego leku we wcześniejszej fazie.

Ta faza:

jest przeprowadzana na wczesnym etapie fazy 1
wiąże się z bardzo ograniczonym narażeniem ludzi
nie ma zamiaru terapeutycznego ani diagnostycznego, ograniczając się do badań przesiewowych i badań mikrodawek

Badania fazy 1: badanie przesiewowe pod kątem bezpieczeństwa

Po fazie 0 są jeszcze cztery fazy badań na ludziach. Te często się pokrywają. Fazy od 1 do 3 mają miejsce przed przyznaniem licencji.

Wytyczne dla fazy 1 obejmują:

od 20 do 80 zdrowych ochotników
weryfikacja najczęstszych skutków ubocznych leku
dowiedzieć się, jak lek jest metabolizowany i wydalany

Badania fazy 2: Ustalenie skuteczności

Jeżeli badania fazy 1 nie wykażą niedopuszczalnych poziomów toksyczności, można rozpocząć badania fazy 2.

Wiąże:

od 36 do 300 uczestników
zbieranie wstępnych danych o tym, czy lek działa u osób z określoną chorobą lub stanem
kontrolowane próby porównujące osoby otrzymujące lek z osobami w podobnej sytuacji, które otrzymują inny lek lub placebo
ciągła ocena bezpieczeństwa
badania krótkoterminowych skutków ubocznych

Badania fazy 3: Ostateczne potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności

Jeśli faza 2 potwierdzi skuteczność leku, FDA i sponsorzy omówią, jak przeprowadzić badania na dużą skalę w fazie 3.

Będzie to obejmować:

od 300 do 3000 uczestników
gromadzenie dalszych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności
badania różnych populacji
badanie różnych dawek w celu określenia najlepszej kwoty na receptę
stosowanie leku w połączeniu z innymi lekami w celu określenia skuteczności

Po tej fazie pełne informacje o nowym leku są przekazywane władzom zdrowotnym.

Spotkanie przeglądowe

Jeśli FDA zatwierdzi produkt do obrotu, przeprowadzane są badania dotyczące wymagań po wprowadzeniu produktu do obrotu i zaangażowania.

FDA wykorzystuje te badania do gromadzenia dalszych informacji na temat bezpieczeństwa, skuteczności lub optymalnego wykorzystania produktu.

Wniosek o nowy lek

Po rozpatrzeniu wniosku, a przed 4. fazą badań, recenzenci FDA albo zatwierdzą nowy wniosek o lek, albo wydadzą pismo z odpowiedzią.

Sponsor leku wypełni wniosek o nowy lek (NDA), aby poprosić FDA o rozważenie dopuszczenia nowego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych.

Umowa NDA obejmuje:

wszystkie dane dotyczące zwierząt i ludzi
Analiza danych
informacje dotyczące zachowania narkotyków w organizmie
szczegóły produkcji

FDA ma 60 dni na podjęcie decyzji o złożeniu wniosku do przeglądu.

Jeśli zdecydują się złożyć NDA, zespół przeglądowy FDA jest wyznaczany do oceny badań sponsora dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Następnie należy wykonać następujące kroki.

Etykietowanie leków: FDA sprawdza profesjonalne oznakowanie leku i potwierdza, że odpowiednie informacje są udostępniane konsumentom i pracownikom służby zdrowia.

Inspekcja zakładu: FDA kontroluje obiekty, w których lek będzie produkowany.

Zatwierdzenie leku: Recenzenci FDA albo zatwierdzają wniosek, albo wydają list z odpowiedzią.

Faza 4 prób: Badania w trakcie sprzedaży

Badania fazy 4 odbywają się po dopuszczeniu leku do obrotu. Mają na celu:

ponad 1000 pacjentów
wszechstronne doświadczenie w ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku w większej grupie i subpopulacjach pacjentów
porównanie i połączenie z innymi dostępnymi metodami leczenia
ocena długoterminowych skutków ubocznych leku
wykrywanie mniej powszechnych zdarzeń niepożądanych
opłacalność terapii lekowej w porównaniu z innymi tradycyjnymi i nowymi terapiami

Raport bezpieczeństwa

Po zatwierdzeniu leku przez FDA rozpoczyna się etap postmarketingowy. Sponsor, zwykle producent, przesyła okresowe aktualizacje dotyczące bezpieczeństwa do FDA.

Kto sponsoruje badania kliniczne?

Próby kliniczne i badania mogą kosztować setki milionów dolarów. Grupy finansujące testy mogą obejmować:

firmy farmaceutyczne, biotechnologiczne i produkujące wyroby medyczne
akademickie centra medyczne
grupy i fundacje wolontariackie
Narodowy Instytut Zdrowia
departamenty rządowe
lekarzy i pracowników służby zdrowia
osoby

Kto może uczestniczyć?

Protokół określa, kto jest uprawniony do udziału w badaniu.

Możliwe kryteria włączenia to:

z określoną chorobą lub stanem
bycie „zdrowym” bez stanu zdrowia

Kryteria wykluczenia to czynniki, które wykluczają niektóre osoby z udziału w badaniu.

Przykłady obejmują wiek, płeć, określony typ lub stadium choroby, historię wcześniejszego leczenia i inne schorzenia.

Możliwe korzyści i zagrożenia

Udział w badaniach klinicznych może przynieść uczestnikom zarówno korzyści, jak i ryzyko.

Możliwe korzyści płynące z badań klinicznych obejmują:

Uczestnicy mają dostęp do nowych zabiegów.
Jeśli leczenie okaże się skuteczne, uczestnicy będą jednymi z pierwszych, którzy skorzystają.
Uczestnicy, którzy nie znajdują się w grupie otrzymującej nowe leczenie, mogą otrzymać standardowe leczenie dla danego schorzenia, które może być równie dobre lub lepsze niż nowe podejście.
Zdrowie jest ściśle monitorowane i wspierane przez zespół świadczeniodawców.
Informacje zebrane podczas badań klinicznych wzbogacają wiedzę naukową, mogą pomóc innym, a ostatecznie poprawiają opiekę zdrowotną.

Możliwe zagrożenia obejmują:

Standardowa opieka nad konkretnym stanem może czasami być lepsza niż nowa strategia lub badane metody leczenia.
Nowe podejście lub leczenie może działać dobrze dla niektórych uczestników, ale niekoniecznie dla innych.
Mogą wystąpić nieoczekiwane lub nieprzewidziane skutki uboczne, szczególnie w badaniach fazy 1 i 2 oraz przy podejściach takich jak terapia genowa lub nowe terapie biologiczne.
Ubezpieczenie zdrowotne i świadczeniodawcy nie zawsze pokrywają koszty opieki nad pacjentem i koszty dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Co oznacza wyrażenie zgody?

Od uczestników oczekuje się dokładnego przeczytania dokumentu zgody, podjęcia decyzji, czy chcą się zapisać i podpisania, zanim będą mogli wziąć udział w badaniu.

Dokument świadomej zgody wyjaśnia zagrożenia i potencjalne korzyści wynikające z udziału w badaniu klinicznym.

Elementy, które muszą pojawić się w dokumencie to m.in .:

cel badań
przewidywalne ryzyko dyskomfortu
możliwe korzyści

Uczestnicy powinni dokładnie zapoznać się z dokumentem zgody, zdecydować, czy chcą się zapisać i podpisać, zanim będą mogli wziąć udział w badaniu.

Czy badania kliniczne są bezpieczne?

FDA dokłada wszelkich starań, aby każdy, kto rozważa przystąpienie do badania, miał dostęp do wszystkich wiarygodnych informacji potrzebnych do dokonania świadomego wyboru, w tym do informacji o ryzyku.

Chociaż ryzyko dla uczestników jest kontrolowane i monitorowane, niektóre ryzyka mogą być nieuniknione ze względu na charakter badań medycznych.

Jak chronieni są uczestnicy?

Dobra praktyka kliniczna (GCP) jest zdefiniowana jako standard projektowania, prowadzenia, działania, monitorowania, audytowania, rejestrowania, analizowania i raportowania prób klinicznych lub badań.

Bezpieczeństwo uczestników to kwestia priorytetowa. W każdym badaniu nadzór naukowy i prawa pacjenta przyczyniają się do ich ochrony.

Dobra praktyka kliniczna (GCP) ma na celu zapewnienie przestrzegania etycznych i odpowiednich procedur w badaniach.

Zgodność z GCP daje opinii publicznej pewność, że bezpieczeństwo i prawa uczestników są chronione.

Ma na celu:

ochrona praw, bezpieczeństwa i dobra uczestników
zagwarantowanie, że gromadzone dane są wiarygodne, spójne i odpowiedniej jakości
zapewnienie wytycznych i standardów prowadzenia badań klinicznych

Podstawy GCP po raz pierwszy położono w 1947 r. Głównymi punktami było to, że podczas wszelkich prób naukowcy musieli zagwarantować:

dobrowolny udział
świadoma zgoda
minimalizacja ryzyka

Z biegiem czasu uzupełnienia sięgały od ustanowienia dodatkowej ochrony dla wrażliwych populacji po dostarczenie wskazówek organom prowadzącym badania.

Prawa pacjenta

Sposoby ochrony praw pacjenta obejmują:

Świadoma zgoda to proces dostarczania uczestnikom badania klinicznego wszystkich faktów dotyczących badania. Dzieje się to zanim uczestnicy wyrażą zgodę na udział oraz w trakcie trwania egzaminu. Świadoma zgoda zawiera szczegółowe informacje na temat leczenia i testów, które mogą być otrzymane, oraz możliwych korzyści i zagrożeń.

Inne prawa: dokument świadomej zgody nie jest umową; uczestnicy mogą wycofać się z badania w dowolnym momencie, niezależnie od tego, czy próba się zakończyła.

Prawa i ochrona dzieci: Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić zgodę prawną, jeśli dziecko ma 18 lat lub mniej. Jeśli proces może wiązać się z ryzykiem większym niż minimalne, oboje rodzice muszą wyrazić zgodę. Dzieci powyżej 7 roku życia muszą wyrazić zgodę na udział w badaniach klinicznych.