Nowe testowane leczenie może przywrócić komórki mózgowe w chorobie Parkinsona
W szeregu badań klinicznych przetestowano eksperymentalne leczenie choroby Parkinsona, które wykorzystuje nowatorskie podejście: podawanie leku bezpośrednio do mózgu przez wszczepione porty. Czołowi badacze uważają, że może to być „przełomowa” strategia terapeutyczna w schorzeniach neurologicznych.
W nowej serii badań, które zakończyły się otwartym badaniem (w którym uczestnicy byli świadomi, jakie leczenie otrzymają), naukowcy rozpoczęli testowanie skuteczności nowego leczenia - i metody podawania - choroby Parkinsona.
Badanie zostało opracowane i przeprowadzone przez duży zespół naukowców z różnych instytucji w Wielkiej Brytanii i Kanadzie, w tym z Uniwersytetu w Bristolu i Cardiff w Wielkiej Brytanii oraz Uniwersytetu Kolumbii Brytyjskiej w Vancouver w Kanadzie.
W badaniu naukowcy zamierzali przywrócić rozkładające się komórki mózgowe wytwarzające dopaminę u osób, u których lekarze zdiagnozowali chorobę Parkinsona.
Ponieważ dopamina jest neuroprzekaźnikiem, który pomaga regulować kontrolę i sprawność ruchów ciała, upośledzona produkcja dopaminy - z powodu zmian w komórkach mózgowych, które ją uwalniają - prowadzi do objawów motorycznych charakteryzujących chorobę Parkinsona.
Zespół badawczy prowadzący bieżące badanie postanowił spróbować zrehabilitować te komórki mózgowe poprzez podniesienie poziomu neurotroficznego czynnika pochodzenia glejowego (GDNF), rodzaju białka, które wspiera zdrowie neuronów.
W artykule badawczym przedstawiającym wyniki - który pojawia się w Journal of Parkinson’s Disease - wyjaśniają naukowcy, że przetestowali nie tylko nowatorską terapię, ale także innowacyjną metodę podawania - przez port, który wszczepili w czaszkę.
Bardzo zachęcające wyniki
Początkowo zespół badawczy przeprowadził małe badanie pilotażowe z sześcioma uczestnikami - wszyscy z chorobą Parkinsona - ich głównym celem było ustalenie, czy nowe podejście terapeutyczne jest bezpieczne.
W kolejnym etapie 35 kolejnych uczestników z chorobą Parkinsona wzięło udział w podwójnie ślepej próbie, kiedy ani oni, ani badacze prowadzący terapię nie wiedzieli, czy każdy z nich ma do czynienia z leczeniem eksperymentalnym, czy z placebo.
To badanie trwało 9 miesięcy (40 tygodni), podczas których zespół podawał połowie ochotników comiesięczne infuzje GDNF, a drugiej połowie, która pełniła rolę grupy kontrolnej, podawała placebo.
Wreszcie naukowcy zorganizowali otwarte badanie, opierając się na wynikach poprzednich testów. W tym badaniu ochotnicy, którzy wcześniej otrzymywali GDNF, kontynuowali to leczenie przez kolejne 40 tygodni.
W tym samym czasie ci, którzy wcześniej otrzymywali placebo, teraz mieli GDNF przez 40 tygodni. „Od października 2013 r. Do kwietnia 2016 r. Wszystkich 41 pacjentów, którzy ukończyli badanie nad rodzicami, poddano badaniu przesiewowemu pod kątem udziału w przedłużeniu badania” - piszą naukowcy.
Aby otrzymać lek, uczestnicy zgodzili się na wszczepienie specjalnego portu w ich umiejętności, co pozwoliło infuzjom leku dotrzeć bezpośrednio do ich mózgów. Po implantacji ochotnicy otrzymywali ogółem ponad 1000 wlewów leku raz na 4 tygodnie.
Kiedy przeanalizowali wyniki pierwszego 9-miesięcznego (40-tygodniowego) badania, naukowcy nie zauważyli żadnych zmian w mózgach uczestników, którzy otrzymali placebo. Jednak zauważyli, że ochotnicy, którzy otrzymali leczenie GDNF, mieli 100% poprawę w skorupie, regionie mózgu zawierającym komórki wytwarzające dopaminę.
„Przestrzenna i względna wielkość poprawy w skanach mózgu wykracza poza wszystko, co zaobserwowano wcześniej w próbach chirurgicznego leczenia czynnika wzrostu w chorobie Parkinsona” - podkreśla główny badacz, Alan Whone.
„To jeden z najbardziej przekonujących dowodów, jak dotąd, na to, że możemy mieć sposób na przebudzenie i przywrócenie dopaminowych komórek mózgowych, które są stopniowo niszczone w chorobie Parkinsona” - twierdzi Whone.
„Znaczący przełom”
Po 18 miesiącach, kiedy uczestnicy byli leczeni GDNF przez 9 miesięcy lub przez pełne 18 miesięcy, naukowcy odkryli, że wszyscy zaczęli odczuwać od umiarkowanej do znacznej poprawy objawów motorycznych, porównując je z wcześniejszymi wynikami. próby. Naukowcy doszli również do wniosku, że długotrwała ekspozycja na GDNF jest bezpieczna.
Jednak zespół ostrzega, że pod koniec badania otwartego nie było znaczących różnic w zakresie poprawy objawów między uczestnikami, którzy otrzymywali GDNF przez 40 tygodni (9 miesięcy), a tymi, którzy otrzymywali go dwukrotnie dłużej. .
Z tego powodu naukowcy argumentują, że muszą przeprowadzić dalsze badania, które ocenią, jak długo dana osoba powinna być leczona, aby czerpać jak największe korzyści.
Niemniej jednak Steven Gill, współautor badania i projektant innowacyjnego urządzenia do podawania leków, podkreśla, że obecne odkrycia sugerują, że ta nowa terapia jest całkowicie bezpieczna i wykonalna, a ludzie mogą ją stosować przez długi czas.
Ponadto zauważa, że podawanie leków bezpośrednio do obszarów mózgu, na które są one przeznaczone, może zrewolucjonizować podejście terapeutyczne do schorzeń neurologicznych.
„To badanie wykazało, że możemy bezpiecznie i wielokrotnie podawać leki bezpośrednio do mózgów pacjentów przez miesiące lub lata” - mówi Gill.
„To znaczący przełom w naszej zdolności do leczenia schorzeń neurologicznych, takich jak choroba Parkinsona, ponieważ większość leków, które mogą działać, nie może przedostać się z krwiobiegu do mózgu ze względu na naturalną barierę ochronną”.
Steven Gill
