Marihuana medyczna na padaczkę została najpierw zatwierdzona przez FDA
W kontekście coraz głośniejszej międzynarodowej debaty na temat tego, czy pacjenci z ciężkimi postaciami epilepsji powinni mieć możliwość używania medycznej marihuany w celu leczenia ich stanu, Food and Drug Administration właśnie oficjalnie zatwierdziła jeden taki lek.
Niedawno międzynarodowe media bombardowały swoją publiczność relacjami ze sprawy brytyjskiej matki, której sklep z medycznymi konopiami został przejęty przez brytyjskie służby celne.
Kobieta miała przy sobie olej z konopi indyjskich, który przywiozła do Wielkiej Brytanii, aby pomóc w leczeniu stanu jej 12-letniego syna, który cierpi na ciężką postać padaczki.
Spór ostatecznie doprowadził brytyjskich urzędników do zrobienia wyjątku dla chłopca i zwrotu skonfiskowanej substancji.
W Stanach Zjednoczonych konopie zostały zalegalizowane do użytku medycznego w niektórych stanach, ale do niedawna nie uzyskały jeszcze zgody Food and Drug Administration (FDA), jako bezpieczne w leczeniu lub leczeniu dowolnego stanu chorobowego.
Jednak w poniedziałek FDA ostatecznie zatwierdziła stosowanie doustnego roztworu kanabidiolu (CBD) o nazwie Epidiolex w leczeniu dwóch rzadkich postaci padaczki - zespołu Lennoxa-Gastauta i zespołu Draveta - u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.
Chociaż CBD pochodzi z rośliny marihuany Cannabis sativa, nie wywołuje stanu odurzenia. „Haj” jest natomiast spowodowany innym składnikiem konopi zwanym tetrahydrokannabinolem (THC).
„FDA [wspiera] badania w tej dziedzinie od wielu lat”, zauważa komisarz FDA dr Scott Gottlieb w oficjalnym oświadczeniu. „Ale marihuana to związek według harmonogramu I o znanych zagrożeniach”.
Drug Enforcement Administration (DEA) twierdzi, że substancje z Wykazu I „są definiowane jako narkotyki, które nie są obecnie akceptowane w medycynie i mają wysoki potencjał nadużywania”.
Z tego powodu dr Gottlieb podkreśla, że FDA musiała zapoznać się z solidnymi dowodami, spełniającymi rygorystyczne kryteria, przed zatwierdzeniem jakiegokolwiek leku pochodzącego z konopi indyjskich do leczenia. Epidiolex jest pierwszym lekiem, który osiągnął te wysokie standardy.
„To ważny postęp medyczny. Ale należy również zauważyć, że nie jest to aprobata marihuany ani wszystkich jej składników ”- podkreśla komisarz.
„To jest zatwierdzenie jednego konkretnego leku CBD do określonego zastosowania. Opierało się to na dobrze kontrolowanych badaniach klinicznych oceniających zastosowanie tego związku w leczeniu określonej choroby ”- dodaje.
Leczenie rzadkiej i ciężkiej padaczki
Dwa schorzenia, które będzie leczyć ten nowy lek - zespół Lennoxa-Gastauta i zespół Draveta - są zarówno rzadkimi, jak i ciężkimi typami padaczki o początku w dzieciństwie.
Zespół Lennoxa – Gastauta najczęściej rozpoczyna się w wieku od 3 do 5 lat i charakteryzuje się częstymi napadami drgawkowymi, z których wiele ma charakter tonizujący - to znaczy obejmuje nagłe zesztywnienie mięśni kończyn i innych części ciała.
Praktycznie wszystkie dzieci, u których zdiagnozowano tę chorobę, również rozwijają niepełnosprawność intelektualną, a większość z nich wymaga również pomocy w podstawowych codziennych czynnościach.
Zespół Draveta pojawia się w pierwszym roku niemowlęctwa i zaczyna się drgawkami gorączkowymi. W miarę postępu choroby występują również inne rodzaje napadów. Należą do nich napady miokloniczne, charakteryzujące się krótkimi, niekontrolowanymi skurczami mięśni.
Niektóre dzieci mogą również rozwinąć stan zwany „stanem padaczkowym”, w którym doświadczają ciągłych napadów, które wymagają natychmiastowej interwencji. Pacjenci z tym zespołem często mają również słabe zdolności językowe, upośledzone zdolności motoryczne i nadpobudliwość, a także mogą mieć trudności z nawiązywaniem kontaktów z innymi.
„Trudne do kontrolowania napady, których doświadczają pacjenci z zespołem Draveta i zespołem Lennoxa-Gastauta, mają głęboki wpływ na jakość życia tych pacjentów” - zauważa dr Billy Dunn, dyrektor Wydziału Produktów Neurologicznych w Centrum FDA do oceny i badań leków.
„Oprócz innej ważnej opcji leczenia dla pacjentów Lennox-Gastaut, to pierwsze w historii zatwierdzenie leku specjalnie dla pacjentów z zespołem Dravet [zespół] zapewni znaczącą i potrzebną poprawę podejścia terapeutycznego do opieki nad osobami z tym schorzeniem”.
Potencjalne zagrożenia i skutki uboczne
Epidiolex był testowany w trzech randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badaniach, które wykazały, że lek stosowany w skojarzeniu z innym lekiem skutecznie zmniejsza częstość napadów u pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub Draveta.
Odnotowano również skutki uboczne, z których najczęstszymi były: letarg, zmęczenie, zmniejszony apetyt, podwyższona aktywność enzymów wątrobowych, biegunka, wysypka, osłabienie, bezsenność, zły sen i infekcje.
Należy wziąć pod uwagę również poważniejsze zagrożenia, chociaż FDA zwraca uwagę, że takie problemy mogą pojawić się w związku z jakimikolwiek lekami na padaczkę. Do zagrożeń tych mogą należeć: myśli samobójcze, próby samobójcze, zwiększona agresywność lub pobudzenie, depresja i ataki paniki.
Możliwe jest również uszkodzenie wątroby, chociaż zgłaszane przypadki były, ogólnie rzecz biorąc, łagodne. Niemniej jednak może to być czynnikiem ryzyka poważniejszych problemów związanych z wątrobą.
„Dzisiejsze zatwierdzenie”, mówi dr Gottlieb, „świadczy o naszym zaangażowaniu w proces naukowy i współpracę z twórcami produktów, aby wprowadzać na rynek produkty oparte na marihuanie”.
„Pozostajemy wierni naszym złotym standardom w zakresie rozwoju i przeglądu produktów” - dodaje. „Taki proces gwarantuje, że wszelkie nowe terapie z użyciem marihuany i jej składników są bezpieczne, skuteczne i produkowane z zachowaniem wysokiej i stałej jakości”.
„A co najważniejsze” - podsumowuje komisarz FDA - „udowodniono, że te produkty są bezpieczne i skuteczne dla pacjentów”.
