ALS: komórki odpornościowe mogą spowolnić postęp choroby
Nowe badanie daje nadzieję osobom z ALS. Jak widać, immunoterapia może radykalnie spowolnić postęp choroby.
Stan neurodegeneracyjny stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) wpływa na komórki nerwowe, które kontrolują ruch mięśni w mózgu i rdzeniu kręgowym.
W ALS stan tych komórek z czasem ulega pogorszeniu, co stopniowo prowadzi do ogólnego osłabienia, problemów z oddychaniem, mówieniem i połykaniem.
Ostatecznie choroba powoduje całkowity paraliż, niewydolność oddechową i śmierć.
ALS - znany również jako choroba Lou Gehriga, nazwany na cześć słynnego baseballisty, u którego zdiagnozowano tę chorobę w latach trzydziestych XX wieku - szacuje się, że w dowolnym momencie dotyka ponad 20 000 osób w Stanach Zjednoczonych.
Co więcej, uważa się, że co roku nieco ponad 6000 osób w USA otrzymuje diagnozę ALS.
Na razie nie ma lekarstwa na ALS. Obecne metody leczenia opóźniają postęp choroby, ale niewiele.
FDA (Food and Drug Administration) zatwierdziła dotychczas dwa leki do leczenia ALS: jeden przedłuża życie o 2-3 miesiące, ale nie łagodzi objawów, a drugi może pomóc opóźnić pogorszenie codziennego funkcjonowania.
Przełom w badaniach przynosi jednak nową nadzieję na skuteczniejsze leczenie ALS. Naukowcy pod kierunkiem neurologa dr Stanleya H. Appela, współdyrektora Houston Methodist Neurological Institute w Teksasie, zbadali korzyści płynące z immunoterapii dla osób z tą chorobą.
Mówiąc dokładniej, zespół wstrzyknął rodzaj immunologicznych komórek T zwanych regulatorowymi komórkami T (Treg) trzem pacjentom z ALS. To pierwszy raz, kiedy badano tę terapię na ludziach.
Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Neuroimmunologia i zapalenie układu nerwowego.
Badanie roli Tregów w ALS
Tregs pomagają powstrzymać stan zapalny charakteryzujący ALS i przyspieszają postęp choroby.
„Odkryliśmy”, zauważa dr Appel, „że wielu naszych pacjentów z ALS miało nie tylko niski poziom Treg, ale także, że ich Tregs nie funkcjonowały prawidłowo”.
Tak więc naukowcy postawili hipotezę, że zwiększenie poziomu Treg u trzech pacjentów z ALS spowolniłoby chorobę.
„Uważaliśmy, że poprawa liczby i funkcji Tregs u tych pacjentów wpłynie na postęp choroby” - mówi dr Appel.
Uczestnicy przeszli procedurę zwaną leukaferezą. Często stosowana w leczeniu pacjentów z białaczką, leukafereza polega na pobieraniu krwi pacjenta i „filtrowaniu” jej przez specjalną maszynę, która oddziela białe krwinki od czerwonych.
W tym przypadku naukowcy wyodrębnili Treg z czerwonych krwinek i rozszerzyli je ex vivo. Następnie czerwone krwinki wróciły do krwiobiegu.
Naukowcy zauważyli, że w przypadku pacjentów, u których Tregs nie funkcjonowały prawidłowo, gdy komórki znalazły się poza organizmem, wrócili do normy.
W trakcie badania pacjenci otrzymywali osiem zastrzyków Treg, a progresję ich choroby oceniano za pomocą dwóch różnych skal oceny progresji ALS.
„Od kary śmierci do dożywocia”
Autor pierwszego badania dr Jason Thonhoff, neurolog z Houston Methodist, dokładniej opisuje badania i informuje o ich odkryciach. Mówi: „Każda osoba ma około 150 milionów Treg we krwi w dowolnym momencie”.
„Każda dawka Treg podana pacjentom w tym badaniu spowodowała około 30 do 40 procentowy wzrost w stosunku do normalnego poziomu” - dodaje dr Thonhoff.
„Jak sądziliśmy, nasze wyniki pokazały, że zwiększenie poziomu Treg jest bezpieczne” - mówi dr Appel. Dr Thonhoff dodaje: „Spowolnienie postępu choroby obserwowano podczas każdej rundy czterech wlewów Treg”.
„Zaskoczyło nas to,” kontynuuje, „to, że postęp ich ALS dramatycznie zwolnił, gdy otrzymywali infuzje prawidłowo działających Tregów”.
„Mam nadzieję, że to badanie zmieni ALS z wyroku śmierci na dożywocie. Nie wyleczy choroby pacjenta, ale możemy coś zmienić ”.
Dr Stanley H. Appel
Dr Thonhoff jest również bardzo zadowolony z wyników i ma nadzieję na przyszłe terapie. Mówi: „Większe badania będą potrzebne w celu ustalenia, czy jest to skuteczne leczenie, ale jako klinicysta i badacz specjalizujący się w ALS, jestem bardzo podekscytowany nadzieją, jaką dają te wstępne odkrycia”.
