Niesprawny lek na demencję dostaje drugą szansę
Biogen, międzynarodowa firma biotechnologiczna i Eisai, japońska firma farmaceutyczna, planują złożyć wniosek o zatwierdzenie przez Food and Drug Administration (FDA) leku na chorobę Alzheimera, który miał mieszane wyniki w badaniach klinicznych. Czy ten kontrowersyjny lek może dać nową nadzieję milionom ludzi na całym świecie?
Na całym świecie około 50 milionów ludzi cierpi na demencję, której najczęstszą postacią jest choroba Alzheimera.
Naukowcy nieustannie opracowują i testują nowe leki, aby spróbować spowolnić, odwrócić lub przynajmniej poprawić objawy tej obecnie nieuleczalnej choroby.
Jednak wiele nowych leków opracowanych przez naukowców nigdy nie wychodzi poza etap badań klinicznych, ponieważ albo powodują zbyt wiele skutków ubocznych, albo okazują się znacznie mniej skuteczne, niż oczekiwali ich twórcy.
Są też leki, które podczas testów klinicznych dają mieszane rezultaty. Jednym z takich leków jest aducanumab, który został opracowany przez naukowców powiązanych z Biogen, międzynarodową firmą biotechnologiczną z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts.
Aducanumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które ma zapobiegać lub spowalniać neurodegenerację poprzez usuwanie toksycznych blaszek beta-amyloidowych z mózgu we wczesnych stadiach tej choroby.
Biogen przetestował lek w dwóch badaniach klinicznych III fazy, ale w marcu tego roku firma zdecydowała się przerwać testy przed terminem, po ocenie niezależnej grupy, że jest mało prawdopodobne, aby badania osiągnęły swój główny punkt końcowy.
Kiedy zdecydowano się zakończyć badania oceniające ten obiecujący nowy lek, firma straciła ponad 18 miliardów dolarów, według Reutera.
Teraz jednak firma Biogen ogłosiła, że we współpracy z partnerem, firmą farmaceutyczną Eisai z siedzibą w Tokio w Japonii, zdecydowała się przedłożyć aducanumab do zatwierdzenia przez FDA na początku przyszłego roku.
Nowa analiza ujawnia bardziej obiecujące wyniki
W swoim komunikacie prasowym Biogen wyjaśnia, że podjęli tę decyzję po przeprowadzeniu własnej analizy zbiorów danych z dwóch badań klinicznych i konsultacji z FDA w sprawie ustaleń.
„Przy tak niszczycielskiej chorobie, która dotyka dziesiątki milionów ludzi na całym świecie, dzisiejsze ogłoszenie jest naprawdę dodające otuchy w walce z chorobą Alzheimera. Jest to wynik przełomowych badań i świadczy o niezłomnej determinacji firmy Biogen, by podążać za nauką i robić to, co właściwe dla pacjentów ”- mówi Michel Vounatsos, dyrektor generalny Biogen.
„Mamy nadzieję, że uda nam się zaoferować pacjentom pierwszą terapię w celu zmniejszenia klinicznego pogorszenia się choroby Alzheimera i potencjalne implikacje tych wyników dla podobnych podejść ukierunkowanych na beta-amyloid”.
Michel Vounatsos
Zespół Biogen wyjaśnia, że wcześniejsza analiza bezskuteczności, która doprowadziła do przerwania dwóch badań klinicznych, w rzeczywistości opierała się na wcześniejszym i mniejszym zbiorze danych obejmującym 1748 uczestników, którzy ukończyli 18 miesięcy leczenia aducanumabem.
Teraz badacze w końcu przeanalizowali większy zestaw danych z dwóch późnych etapów badań, obejmujący informacje od 3285 uczestników, z których 2066 przeszło 18-miesięczną terapię lekiem. Te dane, zdaniem Biogen, opowiadają inną historię niż te zawarte w analizie daremności.
„Ten duży zbiór danych po raz pierwszy wykazał, że badanie III fazy wykazało, że usuwanie zagregowanego P-amyloidu może zmniejszyć kliniczny spadek choroby Alzheimera, dając nową nadzieję społeczności medycznej, pacjentom i ich rodzinom” - mówi dr. Anton Porsteinsson, który był głównym badaczem.
„Istnieje ogromna niezaspokojona potrzeba medyczna, a społeczność osób cierpiących na chorobę Alzheimera czekała na ten moment. Wyrażam uznanie dla Biogen, FDA, społeczności medycznej oraz pacjentów i ich partnerów badawczych za ich wytrwałość w pracy nad urzeczywistnieniem dzisiejszego oświadczenia ”- dodaje.
Firma twierdzi, że większy zestaw danych wskazuje, że - przynajmniej w jednym z badań - uczestnicy, którzy otrzymali dużą dawkę adukanumabu, mieli o 23% mniejszy spadek umiejętności myślenia, a także wykazywali mniejszy spadek innych miar zdolności poznawczych.
Niemniej jednak firma nie sprecyzowała, co to oznacza w odniesieniu do codziennego życia uczestników i czy niższe wskaźniki spadku mają rzeczywisty wpływ na zdolność uczestników do utrzymania niezależności.
Chociaż niedawne ogłoszenie firmy Biogen może dać ludziom z chorobą Alzheimera nową nadzieję na przyszłość, niektórzy specjaliści pozostają sceptyczni co do żywotności leku i tego, czy uzyska on aprobatę FDA.
„Zasadność takiego zgłoszenia jest nieznana, biorąc pod uwagę mieszane wyniki. Naszym zdaniem firma Biogen jest nieco zdesperowana w poszukiwaniu czynników wzrostu […], więc zmiana narracji jest bardzo potrzebna ”- komentuje starszy analityk biotechnologiczny RBC Capital Markets Brian Abrahams.
