Przeszczep komórek macierzystych spowalnia postęp SM
Wstępne badanie kliniczne pokazuje, że przeszczep komórek macierzystych wraz z tolerowaną dawką chemioterapii jest bezpieczny i skuteczniejszy w spowalnianiu stwardnienia rozsianego niż inne istniejące terapie.
Stwardnienie rozsiane (SM) to przewlekła choroba neurodegeneracyjna dotykająca około 400 000 osób w Stanach Zjednoczonych i ponad 2 miliony ludzi na całym świecie.
Według nowego badania klinicznego 85 procent tych osób cierpi na tak zwane nawrotowo-remisyjne SM. Oznacza to, że ich objawy często nasilają się w okresach zaostrzeń, ale występują również naprzemiennie z fazami remisji.
W SM układ odpornościowy organizmu nie rozpoznaje własnego ośrodkowego układu nerwowego, więc atakuje mielinę, osłonę ochronną wokół komórek nerwowych.
Chociaż nie jest znane lekarstwo na SM, obecne leczenie obejmuje tak zwane terapie modyfikujące przebieg choroby, takie jak interferony, octan glatirameru lub przeciwciała monoklonalne, które zmniejszają stan zapalny i spowalniają chorobę.
Jednak te terapie nie są całkowicie skuteczne. Najnowsze badanie pokazuje również, że po 2 latach leczenia od 30 do 50 procent ludzi „nie ma dowodów na aktywność choroby”. Po 4 latach leczenia spada do 18 proc.
Te nowe badania sugerują, że terapia komórkami macierzystymi może być skuteczniejszym sposobem spowolnienia postępu choroby.
Badanie prowadził dr Richard K. Burt z Wydziału Immunoterapii w Northwestern University Feinberg School of Medicine w Chicago, IL. Zespół postanowił porównać wpływ przeszczepu komórek macierzystych z efektem konwencjonalnych terapii modyfikujących chorobę na progresję SM.
Dr Burt i jego koledzy opublikowali wyniki swojego procesu w czasopiśmie JAMA.
Przeszczep komórek macierzystych „bardziej skuteczny”
Jak wyjaśniają dr Burt i jego koledzy w swoim artykule, „transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych” ma na celu wyeliminowanie „autoreaktywnych” limfocytów - jednego z głównych typów komórek odpornościowych w ludzkim ciele - i „ponowne uruchomienie nowego układu odpornościowego w środowisko zapalne ”.
Według artykułu, poprzednie studia przypadków wykazały, że 70 procent osób, które skorzystały z przeszczepu komórek macierzystych, doświadczyło remisji wolnej od choroby przez 4 lata.
Do obecnego badania naukowcy zrekrutowali 110 pacjentów z czterech ośrodków medycznych w USA w latach 2005-2016.
Uczestnicy badania byli w wieku 18–55 lat i mieli „wysoce aktywne” stwardnienie rozsiane z remisją choroby.
Dr Burt i zespół losowo przydzielili tych uczestników do leczenia modyfikującego przebieg choroby zgodnie z zaleceniami neurologa lub do przeszczepu komórek macierzystych.
Druga grupa otrzymała przeszczep komórek macierzystych w „schemacie niemieloablacyjnym”, co oznacza, że otrzymali również niższą, lepiej tolerowaną dawkę chemioterapii.
Głównym wynikiem monitorowanym przez naukowców był postęp choroby. Zbadali również niepełnosprawność neurologiczną uczestników, ich jakość życia, czas do nawrotu i dowody aktywności choroby.
Ogólnie rzecz biorąc, przeszczep komórek macierzystych „był bardziej skuteczny niż terapia modyfikująca przebieg choroby u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM” - donoszą naukowcy. Terapia komórkami macierzystymi spowodowała „wydłużenie czasu do progresji choroby”.
Terapia poprawiła także inne wyniki, w tym codzienne funkcjonowanie uczestników, jakość życia i funkcjonowanie neurologiczne.
Jednak „potrzebne są dalsze badania, aby powtórzyć te odkrycia i ocenić długoterminowe wyniki i bezpieczeństwo” - ostrzegają naukowcy.
„O ile nam wiadomo”, piszą, „jest to pierwsza randomizowana próba [przeszczepiania komórek macierzystych] u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM”.
