Parkinson: Nowa cząsteczka może powstrzymać uszkodzenia nerwów
Choroba Parkinsona to schorzenie neurodegeneracyjne charakteryzujące się takimi objawami, jak drżenie, zaburzenia równowagi i spowolnienie ruchów. Nowe badania przeprowadzone w Hiszpanii mogły jednak znaleźć sposób na zatrzymanie, a nawet odwrócenie degeneracji nerwowej charakterystycznej dla tego schorzenia.
Dane z National Institutes of Health (NIH) wskazują, że około 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych każdego roku otrzymuje diagnozę choroby Parkinsona.
Jeśli chodzi o rozpowszechnienie na całym świecie, badania wykazały, że choroba Parkinsona dotyka 1% populacji w wieku 60 lat i starszych i jest drugą najczęściej diagnozowaną chorobą neurodegeneracyjną.
Chociaż przyczyny tego stanu pozostają niejasne, jego rozwój jest związany z pewnymi toksycznymi mechanizmami, które utrwalają się w mózgu. Jednym z głównych mechanizmów jest tworzenie agregatów zwanych „ciałami Lewy'ego”, które zakłócają normalną aktywność komórek nerwowych.
Te agregaty są zbudowane z białka zwanego „alfa-synukleiną”. Chociaż naukowcy wiedzą, że alfa-synukleina odgrywa ważną rolę w chorobie Parkinsona, a także w różnych formach demencji, pozostaje niejasne, jak jest wytwarzana w organizmie i jaką rolę odgrywa w zdrowym mózgu.
Rozumiemy jednak, że działanie na alfa-synukleinę może powstrzymać pogorszenie funkcji motorycznych, które ma miejsce w chorobie Parkinsona.
Niedawno zespół naukowców z Universitat Autònoma de Barcelona w Hiszpanii zidentyfikował specjalną cząsteczkę, która nie tylko blokuje neurodegenerację, ale może ją również odwracać.
Artykuł do studium, który ukazuje się w PNASprzedstawia metody zastosowane przez naukowców w celu znalezienia tej cząsteczki - nazwanej SynuClean-D - i rozpoczęcia jej testowania pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa.
Odkrycie SynuClean-D
Naukowcy przeskanowali ponad 14 000 cząsteczek, szukając określonej cechy: cząsteczek, które byłyby w stanie powstrzymać łączenie się alfa-synukleiny w agregaty.
Stosując nowatorskie metody badania przesiewowego cząsteczek i analizując ich właściwości, naukowcy ostatecznie zidentyfikowali SynuClean-D, który działa jako inhibitor agregacji.
Na kolejnym etapie przetestowali również cząsteczkę in vitro, aby sprawdzić, czy będzie ona skuteczna i bezpieczna w kulturach ludzkich komórek nerwowych. Gdy ten krok został rozwiązany, zespół zdecydował się przetestować SynuClean-D również in vivo - w Caenorhabditis elegans robak, który jest często używany w badaniach nad chorobą Parkinsona.
C. elegans jest dobrym modelem dla choroby Parkinsona, ponieważ wyraża alfa-synukleinę w mięśniu lub w niektórych komórkach nerwowych - mianowicie neuronach dopaminergicznych, które syntetyzują kluczowy neuroprzekaźnik dopaminę.
Te typy neuronów są również zaangażowane w wysyłanie komunikatów, które regulują ruchliwość, więc gdy ich aktywność jest hamowana przez agregaty alfa-synukleiny, zdolność osobnika do poruszania się jest również upośledzona.
Naukowcy użyli dwóch C. elegans modele choroby Parkinsona w obecnym badaniu. Po podaniu SynuClean-D robakom w pożywieniu, naukowcy odkryli, że hamuje on zlepianie się alfa-synukleiny, chroni zwierzęta przed zwyrodnieniem nerwowym i zwiększa ich mobilność.
W przyszłości naukowcy mają nadzieję, że ich obecne odkrycia umożliwią opracowanie bardziej ukierunkowanych metod leczenia schorzeń neurodegeneracyjnych.
„Wszystko wskazuje na to, że zidentyfikowana przez nas cząsteczka, SynuClean-D, może w przyszłości znaleźć zastosowanie terapeutyczne w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona”.
Koordynator badań, Salvador Ventura
